溪砾科技助阵首个全国 CMT 关爱日，在研管线 RTX-117 临床前数据积极，I 期试验进行中

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2026年9月12日，首个全国CMT（腓骨肌萎缩症）关爱日启动仪式暨病友交流会在云南昆明举行，活动由千里行CMT互助之家和豌豆Sir倡议发起，正式将每年9月19日设为全国CMT关爱日。溪砾科技（ReviR Therapeutics）作为支持企业之一，其中国区CEO刘阳博士受邀现场报告，分享针对CMT等多种适应症的创新药管线RTX-117的最新研发进展。

刘阳表示，RTX-117的临床前数据显示分子性质良好，在小鼠实验中取得显著效果，当前正进行临床I期试验且进展良好，同时正推进多方科研合作以支持后续临床试验。溪砾科技深耕小分子调控RNA疗法，未来有望为CMT患者提供更精准、有效的治疗方案。CMT位列我国首批罕见病目录，患病率约1/2500，致残率较高，当前缺乏有效疗法，患者面临确诊难、康复资源不足等困境。

此次参与关爱日活动，是溪砾科技以实际行动关爱罕见病群体、促进科研与患者交流的实践。以首个全国CMT关爱日为契机，公司将持续关注患者需求，支持相关公益活动，携手各方推动更多理解与支持。

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*采集源：雷锋网*